来源:tbtguide
2024年10月11日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Hympavzi(marstacimab hncq)用于预防或减少12岁及以上患有血友病A没有因子VIII抑制剂或血友病B没有因子IX抑制剂的儿童和成人患者出血事件频率。
血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII或IX功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患者无法正常凝血,受伤或手术后出血时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血,可能危及生命。
Hympavzi是一种新型药物,通过减少天然抗凝蛋白量,降低其活性,从而增加凝血酶的量。Hympavzi的批准是基于一项针对116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者的开放标签、多中心研究。Hympavzi疗效的主要衡量标准是年出血率。Hympavzi最常见的副作用是注射部位反应、头痛和瘙痒。Hympavzi附带了关于循环血栓、超敏反应和胚胎毒性的警告和预防措施。