发布日期: 2024-03-05 来源:tbtguide 
    2024年2月23日，欧洲药品管理局（EMA）建议批准Voydeya的上市许可，这是首款口服治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的药物。
    PNH是一种罕见的遗传性疾病，会导致溶血性贫血，可能危及生命。疾病症状包括疲劳、身体疼痛、血栓、出血和呼吸急促。PNH通常会随着时间的推移而恶化，患者经常需要输注红细胞。
    Voydeya的活性物质是danicopan，这是一种补体抑制剂，可以防止红细胞的破坏，从而有助于缓解PNH的症状。补体抑制剂是一种用于治疗许多炎症性疾病的免疫疗法，这些疾病可能是由补体系统缺陷引起的，补体系统是人体先天免疫系统的一部分。
    接受Voydeya治疗的患者最常见的副作用是头痛、恶心、腹泻、关节痛、呕吐和发烧。一些患者出现肝酶升高和突破性溶血。关于Voydeya在老年患者中使用的长期数据是有限的。
    Voydeya通过EMA的优先医学（PRIME）计划获得支持，该计划为具有解决患者未满足医疗需求特殊潜力的药物提供早期和加强的科学和监管支持。