发布日期: 2024-07-24 来源:tbtguide
2024年7月17日,美国食品药品监督管理局(FDA)计划建立罕见病创新中心。
2023年,FDA药物评估与研究中心(CDER)和生物制品评估与研究研究中心(CBER)批准的所有新药和生物制剂中,超过一半用于预防、诊断或治疗罕见疾病或病症。FDA内部建立一种新模式具有巨大的潜力,可以利用跨机构的专业知识,大大增强中心间联系,以促进罕见病治疗的发展。为此,FDA计划建立一个罕见病创新中心。该中心将有三个主要功能:
作为与罕见病社区的单一联系点和参与点,包括患者和护理人员=、贸易组织和科学/学术组织,处理与CDER和CBER交叉的事项;
加强中心间合作,解决与罕见病产品开发相关的常见科学、临床和政策问题,包括与产品审查相关的跨学科方法,并促进各办公室和中心的一致性;
通过专门的工作推进监管科学,以考虑新的终点、生物标志物开发和检测、创新的试验设计、现实世界的证据和统计方法。
罕见病创新中心的特点为协作中心模式,利用各自中心内工作人员的技