发布日期: 2024-07-24 来源:tbtguide
2024年7月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）计划建立罕见病创新中心。
2023年，FDA药物评估与研究中心（CDER）和生物制品评估与研究研究中心（CBER）批准的所有新药和生物制剂中，超过一半用于预防、诊断或治疗罕见疾病或病症。FDA内部建立一种新模式具有巨大的潜力，可以利用跨机构的专业知识，大大增强中心间联系，以促进罕见病治疗的发展。为此，FDA计划建立一个罕见病创新中心。该中心将有三个主要功能：
作为与罕见病社区的单一联系点和参与点，包括患者和护理人员=、贸易组织和科学/学术组织，处理与CDER和CBER交叉的事项；
加强中心间合作，解决与罕见病产品开发相关的常见科学、临床和政策问题，包括与产品审查相关的跨学科方法，并促进各办公室和中心的一致性；
通过专门的工作推进监管科学，以考虑新的终点、生物标志物开发和检测、创新的试验设计、现实世界的证据和统计方法。
罕见病创新中心的特点为协作中心模式，利用各自中心内工作人员的技