您的位置: 首页 > 预警信息> 预警信息

美国批准用于杜氏肌肉萎缩症的新药

发布日期:2023-11-14         浏览量:1026

发布日期: 2023-11-06 来源:tbtguide 
       2023年10月23日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准口服皮质类固醇Agamree (Santhera制药股份有限公司)用于两岁及以上患者杜氏肌肉萎缩症(DMD)的治疗。
      DMD是一种罕见的疾病,由于缺乏肌营养不良蛋白而导致进行性肌无力。男性更容易受到这种疾病的影响,这种疾病可能会致命。
      Agamree最常见的副作用是疼痛样症状(库欣综合征)、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。
      FDA授予该申请孤儿药称号。